干細胞因具備自我更新與多向分化潛能，在再生醫(yī)學、疾病治療和精準醫(yī)療等領域具有重要科研與應用價值。然而，由于其獨·特的生理特性（如靜息狀態(tài)、高效外排機制和特殊膜結構等），干細胞的基因編輯與核酸遞送一直面臨效率低、重復性差、細胞損傷大等技術瓶頸。近日，西湖大學聯(lián)合西湖凝聚體研究團隊，成功開發(fā)出基于內源蛋白凝聚體的創(chuàng)新遞送平臺——ProteanFect™。該產品能夠高效轉染包括 iPSCs、ESCs、MSCs、CD34? 造血干細胞在內的多種難轉染干細胞，不僅提升基因遞送效率，同時有效保持干細胞的干性與功能完整性。

ProteanFect 與傳統(tǒng)方法相比具有顯著優(yōu)勢

iPSCs：高效基因編輯 + 優(yōu)異細胞狀態(tài)

來自斯坦福大學的研究團隊利用 ProteanFect 成功遞送 PE7 先導編輯系統(tǒng)至 PBMC 衍生的 iPSC，并實現(xiàn)精準點突變（c.757G>T），進一步驗證了該試劑在難轉染干細胞中的高效基因編輯能力。

圖1. 利用ProteanFect遞送PE7系統(tǒng)進入iPSCs進行堿基編輯

此外，研究團隊還表示，ProteanFect 可謂“國貨之光"，其在 iPSC 轉染后的細胞狀態(tài)“特別好"，“基本沒有死細胞"，且操作更加簡便，成功解決了干細胞轉染中效率低和毒性高的難題。

CD34? 造血干細胞轉染效率達 72.3%

此外，ProteanFect 在人 CD34⁺ 造血干細胞中也展現(xiàn)了卓·越性能：不僅實現(xiàn)了高達 72.3% 的轉染效率，同時不影響細胞的正常分化。這一數(shù)據(jù)表明，該技術在提升基因遞送效率的同時，能夠有效維持干細胞的生理功能。

攻克 MSC 轉染難題

北醫(yī)三院的研究團隊使用 ProteanFect Max 完成了 UCMSC 的懸浮狀態(tài)轉染，mRNA-GFP 轉染效率達到 70–80%。

基于內源蛋白凝聚體的創(chuàng)新遞送機制

ProteanFect 技術基于蛋白質-核酸相互作用的生物物理學原理，利用內源蛋白與核酸在特定條件下自組裝形成納米級復合物。這些復合物具有特定的尺寸和表面電荷特性，能通過非受體依賴的內吞途徑高效穿透干細胞膜。

與傳統(tǒng)轉染方法相比，ProteanFect 在干細胞遞送中的獨·特優(yōu)勢：

1. 避免細胞應激反應：轉染過程不激活細胞應激通路；

2. 不影響干性：保持干細胞的增殖能力和分化潛能完整性；

3. 內源蛋白遞送：通過特異性內吞途徑進入細胞，同時天然降解其余蛋白；

4. 操作簡便：無需專業(yè)設備，適用于日常實驗和高通量應用。

ProteanFect轉染試劑盒產品信息

基于上述實驗驗證的凝聚體遞送機制，西湖凝聚體開發(fā)了 ProteanFect™ 系列轉染試劑盒：

轉染試劑盒

ProteanFect™ Max 轉染試劑盒（PT02）：適用于iPSCs、ESCs、MSCs、CD34⁺ 等干細胞以及原代 T 細胞和多種難轉細胞系的 mRNA、siRNA 和質粒遞送。

基因編輯應用

ProteanFect™ CRISPRMax Cas9 轉染試劑盒（PT05）：適用于 CRISPR-Cas9、Base Editor、Prime Editor 等基因編輯系統(tǒng)在干細胞中的應用